Одесситка Ева Короленко со СМА выиграла бесплатный укол Zolgensma: его стоимость – 2,1 млн долларов
Полуторагодовалая одесситка Ева Короленко, у которой врачи диагностировали спинально-мышечную атрофию (СМА), попала в число счастливчиков, которым фармацевтическая компания Novartis дарит бесплатную генотерапию Zolgensma. Об этом отец девочки Олег Короленко сообщил на своей странице в Facebook.
Мужчина рассказал, что семья давно подала заявку на участие в конкурсе, и была почти уверена, что результаты будут не в их пользу. Однако на днях получили радостную новость – Ева выиграла бесплатный укол и скоро отправится на процедуру.
«Этот день настал. Хочется кричать от счастья всем вокруг – сбор закрыт! Мы начинаем писать новую книгу нашей жизни. Впереди еще много труда и работы. Но теперь мы знаем, что мы сможем», — пишет Олег Короленко.
Участником благотворительной лотереи может быть ребенок со СМА не старше двух лет из страны, где генотерапия официально не одобрена. В год компания разыгрывает 100 доз дорогостоящего препарата.
По состоянию на вчерашний день, на лечение Евы удалось собрать 45% от необходимой суммы (1 млн долларов). Эти средства родители девочки планируют отдать на лечение других детей.
«Сейчас деньги находятся на польской платформе. Мы решим после того, как Ева получит заветный укол. Но могу сказать точно, что мы обязательно поможем деткам», — говорит Олег Короленко.
Напомним, у Евы диагностировали редкое генетическое заболевание — спинально-мышечную атрофию (СМА) первого типа, который считается самым агрессивным. Дети с таким заболеванием не доживают до двух лет без лечения. Врожденный генетический дефект приводит к постепенной атрофии мышц – глотательных, дыхательных. Зачастую дети с таким диагнозом просто задыхаются. Препарат Zolgensma, который необходимо вколоть до двух лет, полностью заменяет поврежденный ген и позволяет ребенку жить полноценной жизнью. Сейчас семья Евы находится в Польше, где ребенок получает поддерживающую терапию.
СМЕРТЬ РОССИЙСКИМ ОККУПАНТАМ!
Заметили ошибку? Выделяйте слова с ошибкой и нажимайте control-enter
Нам это не ведомо. Я к тому, что нельзя опускать руки и всегда нужно верить в чудо. Вот как у этой, казалось бы, обреченной малышке. Она вырастет и будет жить полноценной жизнью.
Если нам, как оказывается, неведомо, тогда, возможно, не стоит утвреждать, что нужно верить чтобы некий мифологический персонаж нам обязательно все дал. А с тем, что руки опускать не стоит никогда, я полностью согласен!
на данном этапе вполне возможно, что в техпроцессе каждый этап по микрограммам делается.. а может и меньше. но по любому это прорыв в технологиях не хуже, чем полет человека на марс.
\\весом 4 кг\\ Вы пробовали носить 4 кг? Да чего уж там сразу нужно программировать 5 кг или 6 кг. Хорошего человека должно быть много. Мамочкам привет и рюкзак с камнями на спину для равновесия.
Детей жалко, бесспорно, но почему-то никто не говорит о том, что даже после введения Zolgensma, ребенок никогда не станет здоровим членом общества, в 90% случаев он выживет, но навсегда останется инвалидом, в лучшем случае прикованым к креслу-каталке.
С чего в взяли?! Из Википедии: во всяком случае однократное введение препарата Золгенсма демонстрирует, что пациенты начинают не только избавляться от зависимости в ИВЛ, но и демонстрировать существенное улучшение моторных навыков (способность сидеть, вставать, ходить), в ряде случаев полностью отвечающих нормальному возрастному развитию